健康時(shí)報(bào)記者 趙萌萌
據(jù)病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)統(tǒng)計(jì),，在我國(guó)明確注明罕見病適應(yīng)癥的藥物有87種,，涉及43種罕見病,。截至2021年國(guó)家醫(yī)保談判后，已有58種藥物納入國(guó)家醫(yī)保,，占已上市罕見病藥的比例為67%,，覆蓋29種罕見病。
醫(yī)保目錄調(diào)整向罕見病傾斜
據(jù)《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》指出,，中國(guó)不同的罕見病患者約2000萬,，這一龐大患者群體長(zhǎng)期面臨著診療困難的問題。為提高罕見病用藥可及性,，國(guó)家醫(yī)保局已經(jīng)連續(xù)4年對(duì)獨(dú)家藥品開展準(zhǔn)入談判,，麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥降價(jià)后進(jìn)入目錄,，平均降幅超50%,。
據(jù)健康時(shí)報(bào)記者不完全統(tǒng)計(jì)，多發(fā)性硬化,、肺動(dòng)脈高壓,、帕金森癥(青年型、早發(fā)型),、血友病4種罕見病納入醫(yī)保的藥物相對(duì)較多,，均超過5種。其中,，諾西那生鈉注射液是首個(gè)被納入國(guó)家醫(yī)保目錄的高值罕見病藥物,，這款用于治療脊髓型肌萎縮癥的藥物價(jià)格一度高達(dá)70萬元/針，2021年以3.3萬元/針成功通過醫(yī)保談判,，降價(jià)幅度高達(dá)95%,。
諾西那生鈉注射液。健康時(shí)報(bào)圖
“對(duì)于罕見病患者來說,，用藥費(fèi)用高一直是面臨的問題,。醫(yī)保作為患者最基本的醫(yī)療保障，臨床醫(yī)生和患者都希望罕見病患者等特殊人群能有更多好藥,、新藥能夠進(jìn)入到醫(yī)保目錄內(nèi),。”中國(guó)藥科大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與臨床藥學(xué)院教授康震接受健康時(shí)報(bào)采訪時(shí)表示，第五輪醫(yī)保藥品目錄,，向罕見病適當(dāng)傾斜,，體現(xiàn)了國(guó)家醫(yī)保對(duì)特殊人群醫(yī)療需求的重視。
全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任,、中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康此前在由人民日?qǐng)?bào)健康客戶端,、人民日?qǐng)?bào)社健康時(shí)報(bào)共同舉辦的“罕見病醫(yī)療保障探索圓桌討論會(huì)”上指出，“目前,，大多數(shù)罕見病都是遺傳病,，藥品不僅少而且特別貴,，患者背負(fù)著多重負(fù)擔(dān)，包括疾病本身帶來的痛苦,、確診以后沒有藥的絕望,、國(guó)外有藥國(guó)內(nèi)沒藥的等待，以及藥物進(jìn)來以后用不起的困境,。”
多項(xiàng)政策出臺(tái),，推進(jìn)國(guó)內(nèi)罕見病藥品研發(fā)與上市
“近年來，國(guó)家越來越關(guān)注罕見病患者等特殊人群,。”康震強(qiáng)調(diào),，國(guó)家大力推進(jìn)罕見病防治事業(yè)，出臺(tái)了一系列如罕見病新藥的加速審批上市,、醫(yī)保準(zhǔn)入和臨床使用的政策,。
2018年11月起，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心相繼發(fā)布的三批臨床急需境外新藥名單中,，涉及34款罕見病藥物,，超過遴選藥物總量的50%。
“在所有藥品上市申請(qǐng)中,，罕見病藥物審評(píng)審批時(shí)限最短,。”在2021年中國(guó)罕見病大會(huì)上，國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)陳時(shí)飛介紹,。2020年,，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序,，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié),。
國(guó)家財(cái)稅政策也在支持罕見病藥物研發(fā)。2019年2月,，財(cái)政部,、海關(guān)總署、稅務(wù)總局,、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對(duì)罕見病藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠,，對(duì)首批21個(gè)品種的罕見病藥品按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅,，鼓勵(lì)罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本,。
康震表示,，罕見病藥物納入醫(yī)保后，將會(huì)大大減輕患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),，提高藥品的可及性,，來保障罕見病患者的用藥需求,。
（責(zé)編：齊鈺）
