(健康時報記者 趙萌萌)10月22日,，國家藥監(jiān)局藥品審評中心最新公示顯示，諾華在中國遞交的OAV101注射液(Zolgensma)的臨床試驗申請已獲得受理,。Zolgensma為全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元),，也被稱為“史上最貴藥物”,。目前Zolgensma已在40多個國家獲批。

健康時報記者根據(jù)美國藥品價格跟蹤網(wǎng)站GoodRx數(shù)據(jù)盤點(diǎn)了2021年全球最貴藥物10款藥物,。

1,、 Zolgensma

Zolgensma于2019年5月獲FDA批準(zhǔn)，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥,，定價212.5萬美元,，不過Zolgensma只需注射一次即可。目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批,，2020年實現(xiàn)9.2億美元銷售收入,，漲幅達(dá)到150%。2020年5月,，Zolgensma被納入日本醫(yī)保,，患者只需支付30%費(fèi)用，今年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務(wù)體系,。

2,、Zokinvy

Eiger的Zokinvy于2020年11月獲FDA批準(zhǔn)上市,，是一種首創(chuàng)的、口服法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑(FTI),，用于治療早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病,，也是首個獲批用于治療HGPS的藥物。Zokinvy是榜單的新增成員,，年度使用費(fèi)約為103.2萬美元,，為提高患者的支付能力，Eiger實施了ONECARE計劃,，可以為患者提供保險和財務(wù)支持,。

3、Danyelza

紐約Y-mAbs制藥公司的Danyelza于2020年11月獲FDA加速批準(zhǔn)上市,，用于治療骨骼或骨髓神經(jīng)母細(xì)胞瘤的小兒和成年患者,。Danyelza同樣也是該榜單的新晉成員，每瓶價格為20368美元,，年度使用費(fèi)約為97.8萬美元,。目前，與Danyelza相同靶點(diǎn)和適應(yīng)癥的EUSA Pharma的迪妥昔單抗已于2017年獲EMA批準(zhǔn)上市,，其在2020年的銷售額突破1億美元,。在國內(nèi)，2020 年1月EUSA與百濟(jì)神州就該藥在大中華地區(qū)達(dá)成獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議,。

4、Myalept

由Amryt研發(fā)的Myalept于2014年2月獲得FDA批準(zhǔn)上市,，用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養(yǎng)不良患者的瘦素缺乏癥,。Myalept是首個獲批用于治療該罕見疾病的藥物，也是控制該病的唯一治療方法,?；谄錈o可替代性，Myalept價格上漲,，從原先得每月的71306美元增加到今年2月得74159美元,，年度使用費(fèi)達(dá)到88.99萬美元。

5,、Luxturna

Spark的基因療法Luxturna于2017年底獲得FDA批準(zhǔn)上市,，用于治療 REP65 基因突變引起的遺傳進(jìn)行性視網(wǎng)膜疾病。Luxturna是全球首款治療眼科疾病的基因療法,，以AAV為載體,，將正常的RPE65基因直接遞送到視網(wǎng)膜細(xì)胞中，使視網(wǎng)膜細(xì)胞重新獲得合成全反式規(guī)黃酯異構(gòu)酶的能力,，患者只需單次注射一支可即可達(dá)到治療的效果,。Luxturna的每支價格42.5萬美元，雙眼治療費(fèi)85萬美元。不過,，近年來針對遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良相關(guān)藥物的研發(fā)正在增加,，已有多款處于臨床后期。

6,、Folotyn

Allos Therapeutics研發(fā)的Folotyn于2009年9月獲FDA批準(zhǔn)上市,，用于治療難治性/復(fù)發(fā)性外周T細(xì)胞淋巴瘤患者，也是首個用于治療PTCL的二氫葉酸還原酶抑制劑,。Folotyn每瓶標(biāo)價5880美元,，年度使用費(fèi)為79.38萬美元。2020年8月,，F(xiàn)olotyn在中國獲批,，成為繼西達(dá)本胺后國內(nèi)上市的第2款外周T細(xì)胞淋巴瘤新藥。

7 ,、Brineura

BioMarin的First-in-class酶替代療法Brineura于2017年4月獲FDA批準(zhǔn)上市,，用于治療晚期嬰兒神經(jīng)元類神經(jīng)脂類融合蛋白2型Batten病。治療中需通過特殊手術(shù)植入儲存器和導(dǎo)管將Brineura輸送至患者腦脊髓液達(dá)到治療的目的,。由于缺少市場競爭,，今年1月Brineura的價格再次調(diào)高，增長2.14%至28090美元,，其年度花費(fèi)也因此達(dá)到了約73萬美元,。

8、Blincyto

安進(jìn)的Blincyto于2014年12月獲FDA批準(zhǔn)上市,，用于治療費(fèi)城染色體陰性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者,。Blincyto是全球首個也是唯一一個獲批的CD19-CD3雙特異性T細(xì)胞銜接免疫療法，采用周期給藥,，在每個階段,，患者需要使用不同數(shù)量的藥物，但通常每年需要使用約168瓶,。今年1月,，Blincyto的定價上漲5.89%，達(dá)到每瓶4242美元,，每年花費(fèi)達(dá)到71.26萬美元,。

9 、Ravicti

Horizon Pharma的Ravicti于2018年12月獲FDA批準(zhǔn)上市,，用于不能單用飲食蛋白限制和/或補(bǔ)充劑治療的UCD成人和兒童患者的長期管理,。對比此前的苯丁酸鈉，Ravicti提高了脂溶性,，且為無氣味,、無味道的油狀液體,，在感官體驗和劑量方面都具有較好的優(yōu)勢。2021年1月,，Ravicti的標(biāo)價上漲4.8%,，至每瓶5273美元，年度使用費(fèi)達(dá)69.59萬美元,。

10,、Soliris

Alexion的Soliris于2007年3月獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH),，隨后又被批準(zhǔn)用于非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS),。Soliris為首創(chuàng)的補(bǔ)體抑制劑，其給藥方案可能根據(jù)患者的年齡和的疾病而不同,，但大多數(shù)患者需要每2周1200毫克的維持劑量,，年度使用費(fèi)約為67.83萬美元。