7月17日,，中國國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，神州細胞注射用重組人凝血因子VIII(SCT800)上市申請已更新為“在審批”,。這意味著,，首個中國國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品有望近期在中國獲批上市。根據(jù)公開資料,，該產(chǎn)品此項上市申請針對適應(yīng)癥為：適用于青少年及成人血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏癥)患者出血的控制和預(yù)防,。

血友病患者被稱為“玻璃人”，一碰就碎,，“小擦傷”可能就會導(dǎo)致危及生命的出血,，嚴重的通常肌肉和關(guān)節(jié)會自發(fā)流血，造成關(guān)節(jié)永久性損傷,。根據(jù)智研咨詢發(fā)布的《2020年中國血友病發(fā)病率,、患病人數(shù)、治療滲透率及血友病藥物市場規(guī)模分析預(yù)測》,，在中國,，血友病患者按照發(fā)病率推測達14萬人。

據(jù)世界血友病聯(lián)盟(WFH)數(shù)據(jù)顯示,，“每1000人中就有1人患有出血性疾病，但有75%的患者無法得到有效治療”,。

按發(fā)病機制,，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數(shù)的85%,。凝血因子VIII是血友病A的主要治療藥物,，按來源分為血源性人凝血因子VIII和重組人凝血因子VIII，基于輸入性感染等安全性方面的考慮,，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療血友病的首選,。

SCT800為神州細胞研發(fā)的、工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，擬用于治療血友病A,。據(jù)悉,，該產(chǎn)品的核心優(yōu)勢在于高產(chǎn)能和高穩(wěn)定性。神州細胞官網(wǎng)信息顯示,，目前SCT800已完成≥12歲血友病A患者的3期按需治療研究,，并正在進行≥12歲血友病A患者的3期預(yù)防治療研究，同時針對<12歲血友病A患者的3期預(yù)防治療研究也已啟動,。

由于治療血友病的凝血因子價格昂貴,，一個體重20公斤的孩子每年的治療費用達5萬～20萬元，如果體重加重費用就更高,。此前,，公司創(chuàng)始人謝良志博士表示，該藥一旦上市,，不僅將完全滿足國內(nèi)所需,，還完全可以滿足全球任何國家患者的用藥需求，大幅度提高患者的用藥量并降低患者的經(jīng)濟負擔,。趙萌萌整理